在第八届中国国际进口博览会的赛诺菲展台上优配配件助手，一株布满“针头”的仙人掌艺术装置，直观揭示了中国血友病患者常年面临的困境。与之形成鲜明对比的是优配配件助手，全球首个血友病siRNA（小干扰RNA）创新非因子疗法Fitusiran注射液（赛菲因®）同台亮相，其“一年最少仅需6次皮下注射”的方案优配配件助手，为改变中国患者的治疗现状带来了新希望。
血友病作为一种遗传性出血性疾病，患者因体内缺乏必要的凝血因子而极易出血，且出血后难以止住。根据在进博会上发布的《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》，中国血友病患者每年平均需承受约127次静脉注射的“针头”负担与32次“出血”负担。频繁的静脉穿刺和出血事件，给患者身体带来痛苦，也影响了他们的日常生活。
直面这一临床挑战，创新疗法Fitusiran注射液提供了新的解决路径。作为全球首个且唯一获批的血友病siRNA创新非因子疗法，它的作用机制不同于传统的替代治疗。该药物通过小干扰RNA技术，精准靶向并降低体内抗凝血酶（AT）的水平，从而重新平衡凝血通路，实现预防出血的效果。
这一创新机制带来的最直接优势，便是治疗频率的大幅降低。与传统疗法每年动辄上百次的静脉注射相比，Fitusiran注射液仅需一年皮下注射最少6次，即可有效预防出血事件。这意味着，患者的年注射次数有望从约127次锐减至6次，减轻了他们的治疗负担。
就在本届进博会开幕当日，赛诺菲另一款聚焦罕见血液病的创新药物——全球首个靶向纳米抗体药物可倍力®（注射用卡拉西珠单抗）已正式在中国获批，用于治疗免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜（iTTP），实现了从“展品”到“商品”的落地。这一进展也让业界对Fitusiran注射液在中国加速上市抱有期待。
采写：南都N视频记者 王道斌 优配配件助手
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